Ten sektor może wygrać na AI najbardziej. To nie są półprzewodniki!

Prawie każdy z nas zna kogoś, kto usłyszał diagnozę, na którą medycyna nie ma jeszcze dobrej odpowiedzi. Rak, choroba neurologiczna, coś rzadkiego, na co po prostu „nie ma leku”. Do tej pory przez całą historię ludzkości odpowiedź brzmiała zawsze tak samo: trzeba czekać, czasem dziesięć, piętnaście lat, aż ktoś ten lek wynajdzie. Jeśli w ogóle.

A co, jeśli ten czas da się skrócić o połowę albo więcej? Komputer potrafi przejrzeć miliony cząsteczek w tygodnie zamiast lat i wskazać te kilka, które mają sens jako potencjalni kandydaci na lek. Brzmi jak science fiction, ale największe firmy farmaceutyczne świata postawiły na to realne miliardy dolarów. W cztery miesiące tego roku podpisały tyle umów z firmami AI, ile w całym poprzednim.

Czy to przełom, na który czekamy, czy kolejna technologiczna obietnica, która rozbije się o twardą biologię człowieka? Prawda leży pewnie gdzieś pomiędzy, ale ciężko według mnie o sektor, który może wygrać więcej na AI niż farmacja, biotechnologia i odkrywanie nowych leków.

Ten sektor może wygrać na AI najbardziej. To nie są półprzewodniki!

Odkrywanie leków to jeden z najbardziej skomplikowanych procesów w całej gospodarce i globalnej branży farmaceutycznej. To nie wygląda tak, że naukowcy wpadają na pomysł, tworzą substancję, robią kilka testów i po chwili lek trafia do aptek. W praktyce to wieloletni łańcuch selekcji, w którym na każdym etapie odpada ogromna część projektów. Często sprawa wygląda tak, że pracuje się nad terapią na chorobę X i w sumie ona nie działa, ale naukowcy zauważają korelację z inną chorobą Y i trzeba całkowicie przestawić tor myślenia, bo to, nad czym pracowali przez ileś lat, działa, ale nie na to, na co miało działać, i w sumie to nie do końca wiadomo, dlaczego tak jest. Nie jest to moje wyolbrzymienie pojedynczego przypadku. Tak naprawdę działa ta branża. Pomysły, próby i błędy. Wszystko rozwleczone na dekady.

Na samym początku jednak trzeba zrozumieć samą chorobę. Jaki mechanizm za nią stoi, które białko, gen albo proces biologiczny można zaatakować i czy taki cel terapeutyczny w ogóle ma sens. Dopiero później zaczyna się identyfikacja substancji, czyli szukanie związku chemicznego, który może wpłynąć na ten mechanizm. Już na tym etapie skala selekcji jest ogromna, z tysięcy potencjalnych kandydatów tylko niewielka część przechodzi dalej.

Potem zaczyna się optymalizacja. Obiecująca cząsteczka musi zostać dopracowana: ma działać wystarczająco silnie, ale nie może być zbyt toksyczna. Musi być stabilna, możliwa do podania pacjentowi oraz odpowiednio wchłaniana przez organizm. To etap, na którym wiele projektów traci impet, bo substancja może dobrze wyglądać w pierwszych testach, ale później okazuje się zbyt słaba, zbyt ryzykowna albo po prostu niepraktyczna jako lek.

Następnie przychodzi opracowanie niekliniczne, czyli badania prowadzone jeszcze przed podaniem substancji ludziom. Sprawdza się bezpieczeństwo, toksyczność, wpływ na organizm i potencjalne skutki uboczne. Cały ten proces trwa zwykle od około 3 do 6 lat. Dopiero pozytywne wyniki pozwalają przejść do badań klinicznych. I tu zaczyna się najdroższy oraz najbardziej bezlitosny etap całego procesu rozwoju leków.

Bo nawet jeśli dana cząsteczka dotrze już do pierwszej fazy badań klinicznych, jej droga do zatwierdzenia nadal jest bardzo niepewna. Prawdopodobieństwo sukcesu zależy od obszaru terapeutycznego, ale w większości przypadków pozostaje niskie. W hematologii, czyli najlepszym obszarze, osiąga około 24%, natomiast w neurologii, onkologii, kardiologii czy urologii szanse spadają już do kilku procent. Innymi słowy: przejście przez etap przedkliniczny nie oznacza, że lek jest blisko rynku. Oznacza tylko, że dostał prawo wejścia na pole minowe. To właśnie badania kliniczne pokazują, jak brutalnym filtrem jest realna biologia człowieka.

Wejście do fazy I oznacza głównie tyle, że cząsteczka przeszła wcześniejsze testy laboratoryjne i przedkliniczne na tyle dobrze, że można sprawdzić ją u ludzi, ale to nadal nie znaczy, że będzie skutecznym lekiem. Na tym etapie badacze wiedzą, że substancja ma potencjał, natomiast nie wiedzą jeszcze, jak zachowa się w realnym organizmie człowieka, z jego metabolizmem, układem odpornościowym, chorobami współistniejącymi i całą biologiczną zmiennością, której nie da się w pełni zasymulować.

Wiele cząsteczek odpada, bo wybrany cel biologiczny okazuje się nietrafiony. Lek może działać na konkretne białko albo mechanizm w laboratorium, ale później okazuje się, że ten mechanizm nie jest kluczowy dla przebiegu choroby u pacjentów.

Inny problem to skuteczność. Substancja może być bezpieczna, ale zbyt słaba, żeby dawać realną korzyść kliniczną. Lek musi pokazać efekt na tyle wyraźny, żeby uzasadnić dopuszczenie do obrotu, refundację i stosowanie u pacjentów zamiast istniejących terapii.

Do tego dochodzi bezpieczeństwo. Cząsteczka może wyglądać obiecująco na wczesnych etapach, ale później ujawniają się działania niepożądane, toksyczność albo problemy z dawkowaniem. Im większa grupa pacjentów i im dłuższa obserwacja, tym większa szansa, że wyjdą na jaw problemy niewidoczne wcześniej.

Dlatego tak niewiele projektów przechodzi całą drogę od badań klinicznych do zatwierdzenia. To nie jest tylko kwestia biurokracji, ostrożności regulatorów czy zbyt wysokich wymagań formalnych. To przede wszystkim problem samej biologii. Organizm człowieka jest trudniejszy niż model komputerowy, trudniejszy niż komórki w laboratorium i trudniejszy niż badania na zwierzętach. Cząsteczka może wyglądać obiecująco przez lata, a potem przegrać w badaniach klinicznych, bo nie działa wystarczająco mocno, ujawnia działania niepożądane albo uderza w mechanizm, który w praktyce nie jest kluczowy dla choroby.

Nawet jeśli lek przejdzie badania kliniczne, to nadal nie oznacza automatycznego wejścia na rynek. Po zakończeniu badań firma musi złożyć pełną dokumentację do regulatora, a ten analizuje dane dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa, jakości produkcji i relacji korzyści do ryzyka. To potrafi zająć kolejne lata, zwłaszcza jeśli urząd zażąda dodatkowych analiz albo uzupełnienia danych. Innymi słowy: nawet po przejściu najtrudniejszej części naukowej zaczyna się jeszcze długi etap formalnej oceny. Dopiero po jego zakończeniu lek może zostać dopuszczony do obrotu i realnie trafić do pacjentów. Tu do gry wchodzi jednak sztuczna inteligencja.

Farmacja interesuje się AI głównie z tego powodu, że obecny model odkrywania i rozwoju leków jest drogi, powolny i pełen luk, w których można spalić ogromne pieniądze bez żadnej gwarancji sukcesu. AI ma pomóc nie w jednym punkcie, ale na kilku etapach tej drogi, od wyboru celu biologicznego, przez projektowanie cząsteczki, aż po badania kliniczne.

Pierwszy obszar to identyfikacja celów terapeutycznych. Zanim firma zacznie projektować lek, musi wiedzieć, w co właściwie celuje. AI może analizować ogromne zbiory danych genetycznych i klinicznych, a potem wskazywać mechanizmy, które najprawdopodobniej mają znaczenie dla danej choroby.

Drugi obszar to przewidywanie właściwości potencjalnych leków. Dobra cząsteczka nie może działać tylko w teorii. Musi się rozpuszczać, wchłaniać, docierać tam, gdzie trzeba, nie rozpadać się zbyt szybko i nie truć pacjenta po drodze. Modele AI mogą wcześniej szacować takie parametry jak biodostępność, toksyczność czy stabilność związku. To pozwala szybciej odrzucać kandydatów, którzy wyglądają efektownie na papierze, ale w praktyce mają małe szanse zostać realnym lekiem.

Trzeci obszar to etap przedkliniczny. AI może symulować, jak dana substancja może zachowywać się w organizmie, z czym może wchodzić w interakcje i gdzie mogą pojawić się działania niepożądane. To nie zastępuje badań laboratoryjnych ani testów przedklinicznych, ale może sprawić, że do tych badań trafiają lepiej wybrane cząsteczki. W farmacji to ma znaczenie, bo każdy słaby kandydat odrzucony wcześniej oznacza mniej pieniędzy wyrzuconych na projekt, który i tak prawdopodobnie nie przetrwałby kontaktu z biologią, więc ostatecznie zwiększa to zwroty z inwestycji w badania w całej branży.

Czwarty obszar to dane genomowe i medycyna bardziej dopasowana do pacjenta. AI potrafi przetwarzać ogromne ilości danych o DNA, białkach i przebiegu chorób, których człowiek nie byłby w stanie przeanalizować samodzielnie w rozsądnym czasie. Dzięki temu można lepiej rozumieć, dlaczego jedna grupa pacjentów reaguje na terapię, a inna nie. To szczególnie ważne informacje w onkologii, chorobach rzadkich i terapiach celowanych, gdzie skuteczność leczenia często zależy od bardzo konkretnych cech biologicznych pacjenta.

AI może też pomagać później, już na etapie badań klinicznych. Jednym z największych problemów jest rekrutacja odpowiednich pacjentów i projektowanie badań tak, żeby szybciej uzyskać wiarygodną odpowiedź. Algorytmy mogą analizować dokumentację medyczną, wskazywać pacjentów spełniających kryteria, pomagać w doborze dawek i wspierać bardziej elastyczne projekty badań. To nie usuwa konieczności nadzoru lekarzy i regulatorów, ale może skrócić czas tam, gdzie dziś proces często grzęźnie w logistyce, papierach i złym dopasowaniu uczestników.

Jest jeszcze kwestia dawkowania i bezpieczeństwa. Tradycyjnie dawki leków często opierają się na uśrednionych danych dla dużych populacji. AI może pomagać w bardziej precyzyjnym dopasowaniu terapii do konkretnego pacjenta, biorąc pod uwagę jego historię medyczną, genetykę czy parametry fizjologiczne. Może też wcześniej wykrywać potencjalne działania niepożądane, analizując dane z literatury, badań klinicznych, dokumentacji medycznej i baz bezpieczeństwa. W praktyce chodzi o to, żeby mniej problemów wychodziło dopiero wtedy, gdy projekt jest już bardzo drogi i bardzo zaawansowany.

Media lubią nagłówki „AI wynajdzie lek na raka”. AI robi coś znacznie mniej efektownego, ale realnie cenniejszego. Szybciej mówi „ta cząsteczka to ślepa uliczka, nie marnuj na nią pięciu lat i miliarda dolarów”. Największa wartość AI w farmacji dziś to nie genialne pomysły, tylko tanie i wczesne odrzucanie złych pomysłów. To jak różnica między wróżbitą a saperem. Wróżbita obiecuje cud, a saper po prostu mówi, gdzie nie stawiać nogi. I w tym akurat AI jest już naprawdę dobre.

To właśnie dlatego jestem tak bardzo przekonany, że sztuczna inteligencja napędzi rozwój całej branży.

Według Precedence Research wartość samego rynku drug discovery w 2025 roku szacowano na około 72 mld dolarów, a do 2034 roku ma ona wzrosnąć do niemal 159 mld dolarów. To oznacza średnioroczne tempo wzrostu na poziomie ponad 9%. Innymi słowy, nie mówimy o niszowym fragmencie biotechnologii, lecz o jednym z kluczowych segmentów globalnej farmacji. To właśnie tutaj zaczyna się przyszły pipeline leków, czyli projekty, które za kilka albo kilkanaście lat mogą decydować o przychodach największych koncernów. Dla Big Pharmy odkrywanie nowych terapii nie jest dodatkiem do biznesu, tylko jego fundamentem.

Skala oczekiwań wobec AI w farmacji jest ogromna. Dario Amodei z Anthropic idzie w tej wizji bardzo daleko, sugerując, że sztuczna inteligencja może pomóc wyeliminować wiele nowotworów dzięki łatwiejszemu dopasowaniu terapii do DNA i indywidualnego profilu pacjenta. To już nie jest tylko obietnica szybszego projektowania cząsteczek, ale wizja medycyny bardziej precyzyjnej, w której leczenie jest dobierane pod konkretny przypadek. Sam w wywiadzie też twierdził, że jeśli miałby prywatnie zainwestować w inne spółki niż te z AI, to byłaby to biotechnologia.

Big Pharma też wykłada już na to spore pieniądze. Jak podaje Bloomberg, w ciągu pierwszych czterech miesięcy tego roku Eli Lilly, Sanofi, Novo Nordisk i inni najwięksi gracze zawarli ponad 50 umów licencyjnych z firmami AI, które mają pomóc przyspieszyć odkrywanie nowych leków. Dla porównania: to mniej więcej tyle, ile w całym 2025 roku. Tempo wyraźnie przyspiesza. Dla porównania jeszcze w 2021 roku podobnych umów w całym roku zawarto 26, czyli o połowę mniej, a obecnie mamy dopiero maj.

W sieci nie brakuje przykładów opisujących pomoc sztucznej inteligencji w procesie odkrywania leków.

Dobrym przykładem jest Insilico Medicine. Jej prezes, Alex Zhavoronkov, twierdził, że firmie udało się przejść od pomysłu na lek do zakończenia badań przedklinicznych w około dziewięć miesięcy. W tradycyjnym modelu taki proces potrafi trwać od trzech do pięciu lat. To pokazuje, gdzie AI może mieć największą wartość, w radykalnym skracaniu wczesnych etapów selekcji i projektowania cząsteczek. Tak jak wspominałem na początku materiału.

To wszystko jednak nie oznacza, że wykorzystanie AI w medycynie to bułka z masłem i prosta droga do sukcesu. Najlepszym przykładem jest tutaj Recursion Pharmaceuticals. To jedna z najbardziej rozpoznawalnych firm budujących platformę odkrywania leków opartą na danych, automatyzacji i sztucznej inteligencji. Problem w tym, że same ambicje nie wystarczają. Recursion od lat rozwija swoją technologię, współpracuje z dużymi firmami farmaceutycznymi i inwestorami technologicznymi, ale nadal nie doprowadziła żadnego leku do pełnego sukcesu rynkowego. Pomimo całkiem solidnego wzrostu przychodów na przestrzeni lat, spółka dalej pali masę gotówki, a kurs akcji szoruje po dnie.

Pod koniec 2025 roku firma ogłosiła jednak obiecujące wstępne wyniki terapii dotyczącej rzadkiej choroby mogącej prowadzić do raka jelita grubego. To ważny sygnał, ale jeszcze nie silny przełom.

Dlatego pomimo ekscytacji w długim horyzoncie, w tym krótkim trzeba zachować ostrożność. AI w odkrywaniu leków wygląda obiecująco, ale branża nie dostarczyła jeszcze najważniejszego dowodu: zatwierdzonego leku stworzonego z kluczowym udziałem sztucznej inteligencji. FDA nie dopuściła jeszcze do obrotu terapii, którą można byłoby jednoznacznie wskazać jako przełomowy sukces AI drug discovery. A w farmacji to właśnie zatwierdzenie leku jest momentem prawdy.

Nie widać też jeszcze dużych przełomów w najtrudniejszych chorobach. AI najlepiej sprawdza się na razie tam, gdzie problem biologiczny jest stosunkowo dobrze opisany, cel terapeutyczny jest znany, a głównym wyzwaniem pozostaje znalezienie lub zoptymalizowanie odpowiedniej cząsteczki. To ma realną wartość, bo może skracać czas badań i ograniczać liczbę kosztownych pomyłek. Ale to nadal nie jest ta rewolucja, którą najchętniej sprzedają inwestorom założyciele spółek technologicznych. Usprawnienie procesu w obszarze, który już dobrze rozumiemy, to coś innego niż rozwiązanie chorób, z którymi medycyna bezskutecznie walczy od dekad.

Dlatego teraz już nie zastanawiamy się nad tym, czy AI potrafi projektować kandydatów na leki. To wiemy. Teraz zastanawiamy się, czy potrafi regularnie wskazywać takich kandydatów, którzy przejdą przez badania kliniczne i faktycznie pomogą pacjentom. Różnica jest zasadnicza. Kandydat na lek może świetnie wyglądać w modelu, testach komórkowych i badaniach przedklinicznych, a potem polec w fazie II, gdy trzeba pokazać realną skuteczność u ludzi. To właśnie tam farmacja od lat traci najwięcej pieniędzy, czasu i złudzeń.

Obecny etap rozwoju AI w farmacji najlepiej traktować jako fazę budowania dowodów, a nie jako gotową rewolucję. Firmy pokazują krótsze cykle eksperymentalne, lepszą selekcję cząsteczek, szybsze przechodzenie przez etap przedkliniczny i coraz ciekawsze platformy technologiczne. To wszystko jest ważne. Ale dopóki nie przełoży się na większą liczbę zatwierdzonych leków albo na przełomy w trudnych wskazaniach, pozostaje obietnicą, a nie ostatecznym dowodem. AI rozwija się błyskawicznie, ale w farmacji ma jeszcze trochę do udowodnienia.

Warto spojrzeć na to z dystansu. Pamiętacie, jak na początku lat dwutysięcznych pytano serio, czy Internet w ogóle przyda się w biznesie? Dziś to pytanie brzmi absurdalnie. Mam wrażenie, że z AI w farmacji jesteśmy dokładnie w tym momencie. Technologia jeszcze nie dowiozła swojego wielkiego, spektakularnego sukcesu, więc sceptycy machają ręką, że to moda, ale kierunek jest jednoznaczny, a kiedy przyjdzie pierwszy w pełni „AI-owy” zatwierdzony lek, narracja zmieni się z dnia na dzień, dokładnie tak jak z Internetem. Pytanie nie brzmi „czy”, tylko „kiedy” i „kto na tym zarobi”.

Z czasem przełomy przyspieszą, bo obecne ograniczenia AI w odkrywaniu leków nie wynikają wyłącznie z samej koncepcji tej technologii. Dużym hamulcem jest dziś moc obliczeniowa, jakość danych i zdolność modeli do łączenia bardzo różnych typów informacji. Biologia jest skrajnie złożona: mamy dane genetyczne, struktury białek, właściwości chemiczne cząsteczek, wyniki badań przedklinicznych, dane kliniczne, reakcje pacjentów i działania niepożądane. Żeby naprawdę przewidywać, które terapie mają sens, modele muszą analizować to wszystko jednocześnie, a to wymaga ogromnych zasobów obliczeniowych.

Dlatego rozwój AI drug discovery może przyspieszyć wraz z kolejną falą infrastruktury AI. Lepsze układy obliczeniowe, większe klastry GPU, tańsze trenowanie modeli i bardziej wyspecjalizowane systemy biologiczne mogą sprawić, że to, co dziś jest eksperymentem, za kilka lat stanie się standardowym narzędziem pracy w farmacji. Szczególnie ważne będą modele multimodalne, które nie będą patrzeć osobno na chemię, genetykę, obrazowanie medyczne czy dane kliniczne, tylko zaczną łączyć je w jeden spójny obraz choroby i możliwej terapii.

Co więcej, im więcej będzie rzeczywistych danych z badań klinicznych, tym lepsze mogą stawać się kolejne generacje modeli. AI będzie mogła uczyć się nie tylko tego, jak zaprojektować cząsteczkę, ale też dlaczego jedne terapie zawodzą, inne działają tylko u wybranych pacjentów, a jeszcze inne okazują się skuteczne dopiero przy określonym profilu genetycznym. To może stopniowo przesuwać farmację od szerokiego, kosztownego eksperymentowania w stronę bardziej precyzyjnego projektowania terapii.

Nie należy więc skreślać AI drug discovery tylko dlatego, że dziś nie widzimy jeszcze masowej fali zatwierdzonych leków. To byłoby zbyt proste i równie niemądre jak bezkrytyczna wiara w natychmiastową rewolucję. Bardziej rozsądny wniosek jest taki: AI prawdopodobnie stanie się jedną z najważniejszych technologii w farmacji, ale jej pełny wpływ może ujawnić się dopiero wtedy, gdy modele będą miały więcej danych, większą moc obliczeniową i więcej informacji zwrotnej z prawdziwych badań klinicznych.

Czy AI pomoże nam pokonać choroby, na które dziś nie ma leku? Prawdopodobnie tak, ale nie tak szybko i nie tak spektakularnie, jak sprzedają to nagłówki. To nie będzie jeden moment, w którym algorytm „wymyśli lek na raka” i świat się zmienia. To będzie cicha, stopniowa zmiana, w której każdy kolejny lek powstaje trochę szybciej, trochę taniej i z trochę mniejszą liczbą ślepych uliczek. Potem, pewnego dnia, obejrzymy się za siebie i zdamy sobie sprawę, że farmacja sprzed ery AI i po niej to dwa różne światy. Dokładnie tak, jak stało się z Internetem. I właśnie dlatego, mimo wszystkich dzisiejszych ograniczeń, to jeden z najważniejszych trendów, jakie warto obserwować przez najbliższą dekadę.

Do zarobienia,
Piotr Cymcyk