Przełom w leczeniu raka. Akcje +177% w dzień!

19 sierpnia padła wiadomość, przy której to wszystkie inne to szum. Po raz pierwszy w historii medycyny spersonalizowana szczepionka przeciwnowotworowa przeszła pomyślnie badanie.

Po ludzku oznacza to, że udało się nauczyć układ odpornościowy pacjenta, żeby sam ścigał jego własnego raka lekiem robionym na zamówienie. Sto lat prób, setki porażek, i pierwsze wielkie „działa".

Jeśli ta technologia potwierdzi się w kolejnych nowotworach, a testowana jest już w dziewięciu innych, z rakiem płuca na czele to być może oglądamy początek nowej ery leczenia onkologicznego.

Firma stojąca za tym, to Moderna, która znana jest wyłącznie wcześniej ze szczepionek na COVID. Do niedawna jedna z najbardziej shortowanych spółek w S&P 500, skreślona przez inwestorów i polityków. Teraz jeden komunikat wystrzelił kurs o niemal 180% w jedną sesję, a grających na spadki kosztował 5,5 miliarda dolarów.

Tylko że… konkretnych LICZB z tego badania jeszcze nikt nie zna. Rynek kupił nagłówek. Bardzo ekscytujący, ale dalej nagłówek.

Dziś więc na spokojnie opowiem wam, jak działa ta terapia i czym różni się od szczepionki z przychodni, co realnie ogłoszono, a co dopiero poznamy w październiku i ile z tego rajdu to fundamenty, a ile czysta mechanika rynków.

Przełom w leczeniu raka. Akcje +177% w dzień!

Żeby uzmysłowić sobie skalę tego, co się wydarzyło, trzeba cofnąć się o kilka lat. Moderna to firma, która stała się globalnym symbolem pandemii koronawirusa. Ich szczepionka mRNA przyniosła w szczycie prawie 18 miliardów dolarów przychodu w jednym roku, a Stéphane Bancel, prezes Moderny, stał się jednym z najbogatszych ludzi w branży farmaceutycznej.

Potem pandemia się skończyła, a raczej, ludzie przestali się na COVID szczepić. Przychody Moderny spadły z 19 miliardów dolarów w 2022 roku do zaledwie 1,9 miliarda w 2025. Spadek o 90% w trzy lata. Dalej zauważalnie więcej niż przed pandemią, ale efektywnie to biznesowa katastrofa. Zwłaszcza, że Moderna nie miała nic innego do sprzedania. Dosłownie nic. Jedynym komercyjnym produktem firmy była szczepionka na COVID, na którą popyt topniał z kwartału na kwartał.

Wraz ze spadkiem przychodów spadała cena akcji, która od szczytu z 2021 roku zaliczyła przecenę o ponad 95% i wyznaczyła dołek w 2025 roku. Ciężkie kilka lat dla inwestorów, gdzie jak zakładam większość skapitulowała. Nawet dziś po tym już szalonym jednodniowym wzroście, cena akcji musiałaby urosnąć o kolejne 180%, żeby dobić do szczytu.

Przez ostatnie lata, Moderna stała się najbardziej shortowaną spółką w indeksie S&P 500. W szczycie aż 20% wszystkich publicznie dostępnych akcji było pożyczonych i sprzedanych przez inwestorów obstawiających dalsze spadki.

Do tego Robert Kennedy Jr., obecny sekretarz zdrowia w administracji Trumpa i znany szczepionkowy sceptyk odciął 500 milionów dolarów federalnego finansowania badań nad mRNA, a Baillie Gifford, jeden z największych akcjonariuszy, zmniejszył swoją pozycję o połowę, mówiąc publicznie o "frustracji" kierunkiem rozwoju firmy.

Moderna desperacko potrzebowała drugiego produktu, żeby przeżyć. Szukali w onkologii i coś siadło.

19 sierpnia Moderna i ich partner Merck ogłosili, że ich spersonalizowana szczepionka mRNA na raka skóry, czyli czerniaka przeszła najważniejszy test kliniczny.

W branży farmaceutycznej proces tworzenia nowego leku dzieli się na trzy główne fazy badań. Pierwsza sprawdza czy lek jest bezpieczny. Druga sprawdza czy w ogóle działa. Trzecia, największa i najdroższa, musi ostatecznie potwierdzić skuteczność na dużej grupie pacjentów.

To właśnie tę trzecią fazę, z udziałem ponad 1100 pacjentów, zdała szczepionka Moderny na czerniaka. Pacjenci, którym po chirurgicznym usunięciu zmiany skórnej podano szczepionkę w połączeniu z lekiem immunologicznym Keytruda, mieli istotnie rzadsze nawroty raka niż ci, którzy dostali samą Keytrudę. Rak rzadziej dawał też przerzuty do odległych narządów.

Doprecyzujmy tu, że określenie "szczepionka na raka" jest trochę mylące. To nie jest szczepionka w takim sensie jak szczepionka na grypę. Nie podaje się jej zdrowym ludziom, żeby zapobiec zachorowaniu. To terapia dla pacjentów, którzy już mieli czerniaka, przeszli operację i chcą zmniejszyć ryzyko tego, że rak wróci.

Branża używa słowa "szczepionka", bo mechanizm działania faktycznie przypomina szczepienie, czyli uczy układ odpornościowy rozpoznawać wroga, ale to bardziej leczenie, a nie profilaktyka.

Najciekawszym wątkiem tej historii jest fakt, że cała terapia jest personalizowana, czyli dostosowana z osobna do każdego pacjenta. Jak w ogóle można zrobić szczepionkę, która jest inna dla każdego pacjenta?

Cały proces zaczyna się na sali operacyjnej. Chirurg usuwa zmianę i zamiast ją wywalić, to wysyła próbkę do laboratorium. Tam naukowcy „odczytują” DNA tego konkretnego guza i porównują je z DNA zdrowych komórek tego samego pacjenta.

Szukają wtedy mutacji, czyli zmian w genetycznym kodzie, które są unikalne dla tego nowotworu. Każdy guz ma swój zestaw mutacji. Można je porównać do odcisków palców. Nie ma dwóch identycznych.

Z tych mutacji algorytm komputerowy wybiera do 34 takich, na które układ odpornościowy pacjenta ma największą szansę zareagować. Nie każda mutacja jest dobrym celem. Algorytm szuka tych, które najlepiej "wystają" na powierzchni komórek rakowych i mogą być rozpoznane przez komórki odpornościowe organizmu.

Na podstawie wybranych mutacji powstaje cząsteczka mRNA. Wyobraźcie ją sobie, jak list gończy, który mówi organizmowi, że tak wygląda twój wróg i uczy go rozpoznawać. Każda taka cząsteczka jest unikalna, bo każdy guz jest unikalny. Cały proces, od pobrania próbki do gotowej szczepionki, trwa około sześciu tygodni.

Kiedy pacjent dostaje zastrzyk, mRNA wchodzi do komórek i te komórki zaczynają produkować fragmenty białek odpowiadające mutacjom guza. Układ odpornościowy widzi te fragmenty, rozpoznaje je jako obce i uczy się je atakować. Jeśli gdzieś w organizmie pozostały pojedyncze komórki rakowe z tymi samymi mutacjami, to takie wyszkolone limfocyty powinny je znaleźć i zniszczyć.

To nie wszystko. Komórki nowotworowe potrafią wysyłać sygnał molekularny, który mówi limfocytom "spokojnie, jestem swoim, nie atakuj mnie". Keytruda, czyli lek Mercka, partnera Moderny w badaniu, blokuje receptor na limfocytach, który odbiera ten fałszywy sygnał i mówi układowi odpornościowemu „ignoruj to i rozwal.”

Mamy dwa elementy działające razem. Szczepionka mRNA jako list gończy z dokładnym rysopisem oraz Keytruda jako rozkaz, żeby nie dać się oszukać kamuflażem. Razem tworzą system, który wie kogo szukać i nie daje się oszukać.

Naukowcy próbowali stworzyć szczepionkę terapeutyczną na raka od ponad stu lat. Żadna wcześniej nie przeszła pomyślnie dużego badania trzeciej fazy. Ta przeszła. Tylko zanim postawimy tezę o zwycięstwie nad rakiem, popatrzmy co tak naprawdę wiemy o skuteczności.

Wcześniejsze, mniejsze badanie drugiej fazy, obejmujące 157 pacjentów i obserwowane przez pięć lat, pokazało, że kombinacja szczepionki z Keytrudą zmniejszała ryzyko nawrotu czerniaka o 49%, a ryzyko przerzutów do odległych narządów o 59% w porównaniu z samą Keytrudą. To naprawdę solidne wyniki.

Badanie trzeciej fazy na ponad 1100 pacjentach miało potwierdzić albo obalić to, co widzieliśmy w mniejszej próbie. Potwierdziło, ale problem jest taki, że Moderna i Merck nie podały żadnych konkretnych liczb z tego nowego badania. Wiemy, że badanie "wygrało", bo firma ogłosiła osiągnięcie głównych i drugorzędowych celów.

Nie wiemy o ile wygrało. Nie znamy dokładnej redukcji ryzyka. Nie wiemy jaki procent pacjentów w każdej grupie miał nawrót. Dlatego dziś trudno jeszcze ocenić, jak duży to sukces.

Do tego dochodzi fundamentalne pytanie bez odpowiedzi „czy pacjenci faktycznie pożyją dłużej?”. Sam fakt, że rak działa krócej nie jest od razu tożsamy z faktem, że pacjenci żyją dłużej. W mniejszym badaniu trend był korzystny, ale statystycznie nierozstrzygający, bo po prostu za mało osób zmarło, żeby wyciągnąć pewne wnioski. Duże badanie trzeciej fazy nadal zbiera dane o całkowitym przeżyciu. Odpowiedzi jeszcze po prostu nie ma.

Co to znaczy dla Moderny? Sam rynek leków na czerniaka jest wart około 2,7 miliarda dolarów rocznie i ma rosnąć niecałe 10% rocznie. Goldman Sachs szacuje, że szczepionka mogłaby osiągnąć szczytową sprzedaż nawet 4,3 miliarda dolarów w samym tylko czerniaku. Dla porównania przychody grupy za ostatni rok to 2,2 miliarda dolarów.

Porównanie tych dwóch wartości nie oddaje całej skali zmiany. Jasne z tych kwot łatwo wyliczyć, że przychody mogą wzrosnąć X-krotnie. Obecnie wynoszą 2,2 mld USD, a analitycy widzą potencjał na dodatkowe 4,3 mld USD. Kiedy weźmiemy pod uwagę wzrost ceny akcji o 177%, to łatwo stwierdzić, że w sumie już wszystko jest w cenie. No nie, to trochę bardziej skomplikowane.

Po pierwsze Moderna zmienia się w efekcie z biznesu schyłkowego w biznes wzrostowy. Obecnie sprzedaje szczepionki na COVID, których sprzedaż maleje, a leczenie raka na pewno będzie rosło na popularności. Zmienia się nie tylko wartość przychodów, ale zmienia się też perspektywa w przyszłości. Od spadku do wzrostu.

Do tego zmiana przychodów, to nie to samo co zmiana dla zysku. Dziś Moderna nie jest rentowna. Szczepionka na czerniaka może to łatwo zmienić.

Do tego prawdziwa wartość, którą chce wycenić rynek nie leży w jednym typie raka. Moderna i Merck testują tę samą technologię w dziewięciu innych badaniach klinicznych obejmujących między innymi raka płuca, pęcherza moczowego i nerek.

Jeśli platforma zadziała w raku płuca, najczęściej diagnozowanym nowotworze na świecie, to analitycy Goldman Sachs szacują szczytową sprzedaż na poziomie 6,6 miliarda dolarów z tego jednego wskazania. Dla Mercka to potencjalnie nowe życie całej Keytrudy, ich najlepiej sprzedającego się leku.

Dla Moderny to szansa na transformację z umierającej firmy jednego produktu w całą platformę onkologiczną. Wyniki badania przyszły też w ważnym momencie z finansowego punktu widzenia firmy. Moderna cały czas przepalała gotówkę. Jej czas życia był ograniczony tym, ile tej gotówki ma na bilansie. Obecnie wystarczyłoby jej na około 2 lata funkcjonowania. Teraz nawet ewentualne pozyskanie finansowania na dobrych warunkach będzie o wiele prostsze.

To też rynek musi wziąć pod uwagę w wycenie.

To teraz wróćmy do tego wzrostu o prawie 180% w jedną sesję, bo za tą wartością kryją się moje ulubione kwestie związane z mechaniką rynków.

Przed ogłoszeniem wyników około 13,5% publicznie dostępnych akcji Moderny było sprzedanych na krótko, czyli pożyczonych i sprzedanych przez inwestorów obstawiających spadki. Do tego akcje i tak rosły już o 114% od początku roku na nadziejach związanych z nową szczepionką na… grypę. Kiedy przyszedł komunikat o wynikach badania na raka, cena wystrzeliła i shortujący znaleźli się w potrzasku.

Żeby zamknąć krótką pozycję, trzeba odkupić akcje na rynku. Kiedy wszyscy chcą kupować jednocześnie, cena rośnie jeszcze szybciej. Tak napędza się spirala. Straty zmuszają do kupowania, a kupowanie napędza kolejne straty. To jest właśnie short squeeze, czyli wymuszenie zamknięcia krótkich pozycji. Short sellerzy stracili 5,5 miliarda dolarów w ciągu jednej sesji. Łącznie w 2026 roku ich straty na Modernie sięgnęły 7,7 miliarda dolarów.

To znaczy, że te plus 177% to nie jest czysta wycena fundamentalnej wartości nowej terapii. To kombinacja realnie dobrej wiadomości klinicznej z mechanicznym przymusem zamykania krótkich pozycji.

Warto tu zwrócić uwagę, że akcje BioNTechu, bezpośredniego konkurenta Moderny też urosły tego samego dnia o 22%, czyli rynek nie jest jeszcze przekonany, że to Moderna wygrała wyścig. Rynek wie tylko, że spersonalizowane szczepionki mRNA na raka mają szansę działać i nagrodził całą kategorię wzrostami. Gdyby inwestorzy byli przekonani, że Moderna pozamiatała, to akcje konkurenta naturalnie powinny spadać. Nie spadały.

Szczepionka BioNTEch koduje do 20 mutacji w porównaniu z 34 u Moderny. Ale BioNTech jest dopiero w drugiej fazie badań, testując swoją wersję na raku trzustki. W małym badaniu na 16 pacjentach wykazali silną odpowiedź immunologiczną u połowy z nich. To obiecujące, ale porównywanie fazy pierwszej na 16 osobach z fazą trzecią na 1100 to jak porównywanie szkicu z gotowym budynkiem.

Moderna jest liderem wyścigu. Jako pierwsi na świecie doprowadzili personalizowaną szczepionkę mRNA do pozytywnego wyniku w dużym badaniu klinicznym. To fakt, ale to nie sprawia, że taka inwestycja jest wolna od ryzyka. To dalej biotechnologia. Sektor ekstremalnie ryzykowny.

Przypominam, że brak jest konkretnych danych z badania. Pełne wyniki mają być przedstawione dopiero na kongresie onkologicznym ESMO w Madrycie, prawdopodobnie w październiku. Do tego czasu inwestorzy kupują obietnicę, a nie dowody.

Osobna sprawa to koszty i tu zaczynają się schody. Moderna i Merck nie ujawniły ceny szczepionki. Wiemy tylko, że sama Keytruda kosztuje w USA około 220 tysięcy dolarów rocznie. Do tego dojdzie spersonalizowana szczepionka. Dla porównania, terapia CAR-T, inna indywidualizowana terapia onkologiczna stosowana w nowotworach krwi, kosztuje ponad pół miliona dolarów za leczenie. Pytania o dostępność i refundację są tak samo ważne, jak pytania o skuteczność. Spadek cen to wzrost dostępności. Pytanie, jak realny jest ich spadek.

Jest też kwestia skalowalności produkcji. Każda szczepionka jest robiona na zamówienie dla jednego pacjenta w procesie trwającym sześć tygodni. Wyobraźcie sobie fabrykę, w której każdy produkt jest inny. Przejście od setek dawek w badaniach klinicznych do dziesiątek tysięcy rocznie to inne wyzwanie inżynieryjne i logistyczne. Na pierwszy rzut oka widać, że osiągnięcie efektów skali może być skomplikowane.

Do tego dochodzi klimat polityczny. Osiem stanów republikańskich w tym roku próbowało legislacyjnie ograniczyć lub zakazać technologii mRNA. Żaden projekt nie przeszedł, ale sam fakt, że powstały, pokazuje jak toksyczne politycznie stało się słowo "mRNA" w części Ameryki. Dezinformacja o tej technologii jest silna, a różne teorie spiskowe cieszą się popularnością nawet wśród polityków. Zresztą wspomniany dziś Kennedy Jr. jest tego najlepszym przykładem.

Mimo tych ryzyk, to co ogłosiła Moderna jest prawdopodobnie najważniejszym osiągnięciem w historii personalizowanej onkologii. Idea, że można stworzyć lek szyty na miarę dla konkretnego pacjenta na podstawie genetycznego profilu guza, i ten lek rzeczywiście działa jest fascynująca i otwiera nową erę w leczeniu nowotworów.

Nie zmienia to jednak faktu, że obawiam się, że rynek w jeden dzień trochę przereagował zanim poznaliśmy faktyczne liczby. To klasyczny wzorzec biotechnologiczny. Euforia wywołana jednym komunikatem, po latach wyczekiwania na wyniki. Kluczowe wydarzenia do obserwacji to kongres ESMO w październiku, gdzie powinny pojawić się pełne dane i ewentualne złożenie wniosków rejestracyjnych do FDA i europejskiej EMA. Do tego wyniki badań w innych typach nowotworów i określenie ceny terapii.

Moderna ma szansę, aby z najbardziej shortowanej spółki S&P 500 stać się platformą onkologiczną nowej generacji. Tylko między "może" a "stanie się" jest jeszcze daleka droga. Dlatego ta inwestycja nie jest żadnym no-brainerem, a zmienność może i będzie podwyższona. Ja na razie stoję z boku, chociaż za nich nie odważyłbym się shortować spółki, która realnie wynalazła skuteczny lek na raka.

Do zarobienia,
Piotr Cymcyk